Kép forrása: Dusán Világáért Alapítvány
Dusán 11 hónapos volt, amikor a család - több hétig tartó őrjítő bizonytalanság után - megkapta a sokkoló diagnózist: Duchenne-féle izomdisztrófia. A DMD egy örökletes, fokozódó izomgyengeséggel és az izomsejtek fokozatos károsodásával járó betegség. A kórképet az izomsejtek stabilitásához nélkülözhetetlen disztrofin fehérje módosulása okozza. Becslések szerint Európában és Észak-Amerikában 100.000 emberből mintegy 6 lehet érintett. A betegség jelenleg nem gyógyítható, fiúkban alakul ki, a lányok tünetmentes hordozók.
Dusán 2020. szeptember 7-én, a Duchenne-féle izomdisztrófia világnapján jött világra, keresztnevének kiejtése szinte megegyezik a betegség elnevezésével.
Az egyelőre gyógyíthatatlan betegség lehetséges kezelésének kutatása során születtek már bíztató eredmények, elsősorban az Egyesült Államokban léteztek 2021-től jól dokumentált kísérleti terápiák. A család több mint 20 klinikát és gyógyszercéget keresett fel szerte a világban, sok helyről még választ sem kaptak. Végül 31 hónap után felcsillant a remény, egy lehetőség, egy európai kutatóközpontból. A család jelenleg arra készül, hogy feladja eddigi életét és otthonát, és csatlakozik egy kísérleti fázisban lévő, élethosszig tartó kezeléshez Belgiumban.
„A kísérleti kezelés vállalása kockázatos, hiszen olyan terápiába kezdünk, amelynek hosszú távú hatásai még nem teljesen ismertek. Mégis, ezt nem csak Dusán, hanem a teljes DMD-s közösség érdekében tesszük, hogy hozzájáruljunk a betegség kezelésének fejlődéséhez” – hangsúlyozta Zalán, az édesapa.
A család jelenleg anyagi támogatást keres, hogy fedezni tudja a következő évek költségeit, mivel a külföldre költözés miatt a szülőknek várhatóan fel kell adniuk eddigi munkájukat és megélhetésüket. Egy-egy vállalkozás a Dusán támogatására fordított erőforrásaival segítheti fenntarthatósági céljainak teljesülését is, hiszen a támogatásokat ESG jelentésükben is feltüntethetik.
„Elfogadtuk a szerződés feltételeit, Dusán már másfél éve részt vesz előzetes kutatásokban és vizsgálatokban. Ez a kezelés egy nagyon drága génterápiát válthat ki, amelyhez csak kevesek férhetnek hozzá. 120 ezer euróra van most szükségünk, hogy az induláskor megteremtsünk mindent ahhoz, hogy később saját erőnkből tudjunk biztosítani a körülményeket a kezeléshez és a kint tartózkodáshoz” – mondta el Dusán édesapja, Zalán.
A több évig tartó kísérleti terápia karácsony környékén kezdődhet el. „A kezelés legnagyobb előnye, hogy ha sikerrel jár, nemcsak Dusán életminőségét javíthatja, hanem időt nyerhetünk második generációs gyógyszerek kifejlesztésére, ami reményt adhat a betegséggel küzdő gyermekeknek és családjaiknak’ – tette hozzá Zalán.
Az alapítvány neve: Dusán Világáért Alapítvány
Számlaszáma: 10300002-13839299-00014902
LM
